生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室的總體定位是將現(xiàn)代生物技術(shù)、臨床醫(yī)學(xué)、免疫學(xué)、藥物學(xué)、納米生物技術(shù)、化學(xué)、材料學(xué)等多學(xué)科進(jìn)行交叉與融合，致力于人類重大疾病生物治療的基礎(chǔ)研究、應(yīng)用基礎(chǔ)研究、關(guān)鍵技術(shù)及產(chǎn)品研發(fā)，建設(shè)國內(nèi)一流、國際知名的生物治療實(shí)驗(yàn)室，促進(jìn)醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展。目前，已建立了從基因發(fā)現(xiàn)到藥物研發(fā)及臨床治療等一系列關(guān)鍵技術(shù)平臺，如基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、模式生物（基因工程小鼠、斑馬魚與非洲爪蟾）；生物技術(shù)藥物、基因治療、干細(xì)胞與組織工程、納米生物技術(shù)、化學(xué)生物學(xué)、天然小分子藥物、計(jì)算機(jī)輔助藥物設(shè)計(jì)等藥物研發(fā)關(guān)鍵技術(shù)平臺；已建成了生物技術(shù)藥物及天然藥物的GMP中試生產(chǎn)車間、國家新藥臨床前評價(jià)中心和國家新藥臨床試驗(yàn)基地（生物治療）。形成了以下5個主要研究方向：

1. 腫瘤、感染性疾病等重大疾病生物治療研究：重點(diǎn)研究針對腫瘤、感染性疾病（如肝炎、HIV、等）、心血管疾病、自身免疫疾病、呼吸系統(tǒng)疾病、遺傳病等的生物治療。

2．功能基因組學(xué)及蛋白質(zhì)組學(xué)研究：重點(diǎn)發(fā)展和完善基因組學(xué)、蛋白組學(xué)和生物信息學(xué)的研究平臺，結(jié)構(gòu)生物學(xué)、表觀遺傳學(xué)、建立模式生物、基因敲除平臺，重點(diǎn)進(jìn)行重要致病基因的克隆、鑒定及突變分析與基因多態(tài)性的研究；免疫應(yīng)答分子機(jī)理研究；信號傳導(dǎo)與細(xì)胞凋亡研究等，為人類重大疾病生物治療奠定理論基礎(chǔ)及提供新的靶分子。

3．干細(xì)胞與組織工程研究：重點(diǎn)研究人胚胎干細(xì)胞、骨髓基質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、肌肉干細(xì)胞和脂肪干細(xì)胞等；研究工程化組織替代（包括骨、軟骨、肌腱、皮膚、角膜）、消化及泌尿管道的再生與修復(fù)（主要采用工程化組織替代及誘導(dǎo)組織再生技術(shù)，重點(diǎn)是食管、膀胱、尿道、膽道）；心臟病的治療（包括心肌缺血的再生，組織工程人工心瓣，異位節(jié)律的重建，冠心病的補(bǔ)片材料）。

4．化學(xué)生物學(xué)/化學(xué)基因組學(xué)及納米生物技術(shù)研究：重點(diǎn)研究特異性小分子的設(shè)計(jì)與合成、小分子與大分子間的相互作用及生物活性、小分子靶向抗腫瘤藥物的開發(fā)等；研究靶向式藥物釋放（微納米）載體（膜）技術(shù)、可控降解藥物膠囊材料與系統(tǒng)、研究靶向藥物與新型給藥系統(tǒng)。

5．新藥臨床前評價(jià)和新藥臨床試驗(yàn)（生物治療）：主要開展的生物治療臨床研究有造血干細(xì)胞移植、細(xì)胞因子治療、抗體治療以及多種生物化療方案等。該研究中心作為國家新藥臨床試驗(yàn)基地，已承擔(dān)了多項(xiàng)抗腫瘤生物技術(shù)新藥的臨床試驗(yàn)研究。